Page 6 - VISION 2 Machbarkeit von Klinischen Studien

SCHWERPUNKT MACHBARKEIT VON KLINISCHEN STUDIEN

Lösungsmöglichkeiten

Das Aufdecken der zunehmenden Schieflage der Studien-
realität führt nicht automatisch zu Lösungen. Diese müs-
sen mit allen Beteiligten gefunden werden.

1 In den seltenen Entitäten müssen wir den hohen me- 3 Die zweite Problematik, die Zersplitterung der Thera-
dizinischen Bedarf an hochwirksamen Substanzen pielandschaft und auch die Frage, ob die Innovation
gegenüber den berechtigten Bedenken hinsichtlich in Therapie und Biomarker-Testung flächendeckend
der Patientensicherheit und der wissenschaftlichen umgesetzt wird, kann ebenso durch prospektive Re-
Qualität einarmiger Studien abwägen. gisterstudien erfasst werden.
Eine stärkere Berücksichtigung des Patientenwunsches Die Daten erlauben rasch Lücken in der Versorgung
nach der raschen Verfügbarkeit innovativer und wirk- aufzudecken und gezielt gegenzusteuern, um die
samer Substanzen ist hier sicherlich wünschenswert. Qualität in Diagnostik und Therapie in der Breite zu
So könnten einarmige Studien in kleinen Populationen ermöglichen.
wie dem ROS1-positiven Lungenkarzinom zu einer Zudem können gegenwärtige reale Therapiestandards
raschen Zulassung führen, die an Auflagen geknüpft erfasst werden und in Studien deren Effektivität/Toxi-
werden kann:
zität überprüft werden.
Die Effekte der Therapie werden in Registerstudien
prospektiv, Merkmalsträger in den bestehenden 4 Die in Zulassungsstudien ausgeschlossenen Patienten
Registern retrospektiv erfasst und deren Krankheits- sollten verpflichtend bereits vor Zulassung in klini-
verlauf ohne zielgerichtete Therapie beurteilt. schen Studien mit innovativen Therapien behandelt
Bei den üblicherweise starken Effekten der zielge- werden, dies kann im Rahmen von Phase 2 Studien mit
richteten Therapie kann man mit einem solchen einem Schwerpunkt auf der Tolerabilität und selbst-
Ansatz zwar formal kein hohes Evidenzniveau er- verständlich auch der Effektivität erfolgen.
reichen, jedoch recht eindeutig den Effekt einer Diese Daten geben den Behandlern eine höhere
Therapie nachweisen. Sicherheit innovative Therapien auch in einer ko-
morbiden und älteren Population einzusetzen.
2 Die Kooperation mehrerer Zentren auf lokaler oder
auch nationaler Ebene ermöglicht die Rekrutierung Dr. Martin Sebastian
einer größeren Patientenzahl auch bei seltenen En-
titäten oder Konstellationen.

Das in Kürze startende, durch die Deutsche Krebshilfe
geförderte Verbundprojekt Nationales Netzwerk für
Genomische Medizin Lungenkrebs (nNGM) hat zum Ziel
eine flächendeckende molekulare Diagnostik zu imple-
mentieren und den lokalen Partnern unter anderem die
Möglichkeit zu geben an klinischen Studie teilzuneh-
men, respektive Patienten mit seltenen Mutationen in
Studienzentren zu überweisen.

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