Target Trial Emulation – Evidenz dank RWD wenn RCTs fehlen

Was tun, wenn randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) aus ethischen, praktischen oder finanziellen Gründen nicht durchführbar sind? Hier setzt Target Trial Emulation an. Dieses von Wissenschaftlern der Harvard University entwickelte methodologische Prinzip kann zum Schließen von Evidenzlücken herangezogen werden. Dafür werden etablierte statistische Verfahren angewendet, um mit Hilfe von RWD hypothetische RCTs möglichst präzise nachzubilden – transparent und wissenschaftlich fundiert. Dieser hohe Qualitätsanspruch spiegelt sich auch in der kontinuierlich wachsenden Akzeptanz der Methodik wider: EMA, FDA, NICE und das IQWiG erkennen TTE zunehmend als validen Ansatz zur Generierung von Evidenz an. Die Vorteile liegen auf der Hand:

  • Vergleichende kausale Evidenz, wo RCTs nicht durchführbar sind
  • Hohe externe Validität durch repräsentative RWD
  • Bewertung der Wirksamkeit im klinischen Alltag
  • Unterstützung für Market Access und HTA-Entscheidungen

Die prospektiven, multizentrischen Tumorregister von iOMEDICO bieten eine ideale Datengrundlage für Target Trial Emulation. Hochwertige, longitudinale, strukturiert erfasste Patientendaten sind unverzichtbar, um eine statistisch valide vergleichende Wirksamkeitsanalyse durchzuführen.

Ein konkretes Anwendungsbeispiel finden Sie in unserer kürzlich veröffentlichten Analyse verschiedener Therapiestrategien für das fortgeschrittene Nierenzellkarzinom: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/ijc.70211

 

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